滑燕
2019-05-20 06:06:03
发布时间:2014年1月10日上午9:10
更新时间:2014年1月10日上午10:51

GENE THERAPY. This undated handout illustration shows the DNA double helix. AFP PHOTO

基因治疗。 这个未注明日期的讲义图显示了DNA双螺旋。 法新社照片

法国巴黎 - 医生周五表示,一项密切关注的原型疗法可以将矫正基因注入大脑治疗帕金森病,这已经解决了一个重要的安全障碍。

他们说,对15名患有晚期退行性神经疾病的志愿者进行了测试,证明该技术是安全的,结果令人鼓舞。

该实验旨在扭转缺乏一种叫做多巴胺的大脑化学物质,这对运动技能至关重要。

它需要将3个基因塞入家庭慢病毒的残疾马病毒中。

然后将修饰的病毒直接注射到大脑的特定区域,在那里它渗入细胞。 在这样做的过程中,它提供了纠正的DNA片段,促使有缺陷的脑细胞再次开始产生多巴胺。

被称为ProSavin的英国设计的治疗方法在实验室猴子上进行试验后被授权进行人体试验。

专家们正在密切关注它是否比传统疗法 - 经验丰富的药物左旋多巴或大脑的电刺激 - 或其他使用改良感冒病毒的实验基因技术更好。

领导在“柳叶刀”杂志上发表的早期试验的法国神经外科医生Stephane Palfi表示,15名年龄在48-65岁之间的患者以3种剂量中的一种给予基因。

他们发展出更好的协调和平衡,减少肌肉抽搐和改善言语。

注射后至少12个月评估,“所有患者的运动症状仍然有所改善,”Palfi说。

“在那些首次接受手术的患者中,这种改善持续了4年。”

Palfi表示,改善与“剂量相关” - 意味着剂量越高,进展越大。

然而,超过4年,随着疾病进展,改善有所回落,他说。

加拿大温哥华不列颠哥伦比亚大学的研究员Jon Stoessl在“柳叶刀”杂志发表的一篇评论中表示,该治疗并未解决由该疾病引起的非运动问题。

帕金森病是一种退行性疾病,患者失去肌肉的柔韧性和协调性,常常会出现不自主的抽搐和震颤。

Stoessl指出,非运动症状包括认知和行为问题,这些问题可能“比运动功能障碍对生活质量产生更大的影响”。

据报道,这种疾病影响了大约500万人。 - Rappler.com